Первая коммерческая партия перорального препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии будет ввезена в Россию уже в феврале

• Рисдиплам — первый и единственный препарат для лечения СМА, который можно принимать на дому.

Москва, 14 января 2021 г. — Компания «Рош» предпринимает усилия по ускорению поставок в Россию первых коммерческих партий перорального лекарственного препарата рисдиплам для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии на фоне неблагоприятной эпидемиологической ситуации.

Первая партия препарата будет ввезена в страну в феврале 2021 года. Ожидается, что выпуск в гражданский оборот будет осуществлен до середины апреля 2021 года. Это даст возможность пациентам, которые не включены в программу обеспечения препаратом рисдиплам по жизненным показаниям, получить необходимую терапию раньше.

При этом компания «Рош» продолжит обеспечение пациентов со спинальной мышечной атрофией, получающих лечение препаратом рисдиплам в рамках глобальной программы дорегистрационного доступа, за счет собственных средств до 1 июня 2021 г.

Лекарственный препарат рисдиплам (торговое наименование Эврисди®) одобрен в России для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей с двух месяцев. Это первый и единственный препарат для патогенетической терапии СМА, который можно принимать на дому. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки перорально или, при необходимости, через зонд для энтерального питания.

Екатерина Фадеева, медицинский директор АО «Рош-Москва»:

Пациенты со СМА имеют высокий риск развития инфекционных осложнений со стороны органов дыхания. В условиях тяжелой эпидемиологической обстановки, особенно когда многопрофильные больницы по всей стране перепрофилируются под стационары для лечения пациентов, инфицированных SARS-CoV-2, наличие в арсенале каждого невролога препарата для перорального приема, лечение, которым осуществляется на дому, позволяет осуществлять непрерывное лечение и минимизировать риск заражения новой коронавирусной инфекцией пациентов и их семей.

В клинических исследованиях рисдиплама было показано, что спустя 2 года после начала лечения 88% пациентов со СМА 1 типа были живы без постоянной вентиляции легких. 59% пациентов, получавших терапевтическую дозу, достигли способности сидеть без поддержки в течение не менее 5 секунд — ключевой этап развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни. 30% могли стоять с поддержкой. 100% пациентов сохранили способность глотать, 93% сохранили способность питаться перорально [1]. У детей и взрослых со СМА 2-го или 3-го типов в возрасте от 2 до 25 лет, спустя 2 года после начала лечения наблюдалось клинически и статистически значимое улучшение двигательной функции по сравнению с плацебо [2].

О СМА

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое тяжелое наследственное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание. Оно развивается вследствие мутации или отсутствия в ДНК гена SMN1, из-за чего формируется дефицит белка SMN, необходимого для сохранения мотонейронов — крупных нервных клеток в спинном мозге, контролирующих движение мышц. В результате мышцы слабеют и атрофируются.

В зависимости от типа СМА, физическая сила человека и его способность ходить, есть или дышать могут быть значительно уменьшены или полностью утрачены. По разным данным, каждый 40-60-й человек является носителем генной мутации [3]; при наличии мутации у обоих родителей вероятность рождения ребенка со СМА составляет 25% [4].

Компания «Рош»

«Рош» (Базель, Швейцария) — глобальная инновационная компания в области фармацевтики и диагностики, которая использует передовую науку, чтобы улучшить жизни людей. В 2019 году инвестиции компании в исследования и разработки составили 11,7 млрд швейцарских франков. «Рош» является одним из крупнейших разработчиков и производителей биотехнологических лекарственных препаратов для лечения онкологических, аутоиммунных, инфекционных и неврологических заболеваний. Компания также является одним из лидеров в области диагностики in vitro и гистологической диагностики онкологических заболеваний, а также пионером в области самоконтроля сахарного диабета. Объединение фармацевтического и диагностического подразделений позволяет «Рош» быть одним из лидеров в области персонализированной медицины. АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний. 27 препаратов компании входят в перечень ЖНВЛП. «Рош» вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.

Все товарные знаки, используемые или упомянутые в этом сообщении, защищены законом.

Имеются противопоказания, не занимайтесь самолечением — обратитесь к специалисту!

Ccылки

[1] Roche presents new 2-year data for Evrysdi (risdiplam) in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA). Доступ: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-09-28.htm.

[2] Roche announces 2-year risdiplam data from SUNFISH and new data from JEWELFISH in infants, children and adults with spinal muscular atrophy (SMA). Доступ: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-06-12.htm.

[3] Verhaart и соавт., 2017.

[4] Cure SMA. About SMA. Доступ: www.curesma.org/sma/about-sma.