Почему производители препаратов, получаемых из плазмы крови человека, ставят во главу угла интересы каждого конкретного пациента? Какие преимущества получает система здравоохранения, построенная на пациентоориентированном подходе? Об этом на ежегодном Российском фармацевтическом форуме рассказал Батырхан Куатов, руководитель отдела по доступу препаратов на рынок представительства CSL Behring в России и СНГ.
Не секрет, что производство препаратов из плазмы крови человека отличается от классического фармацевтического или биофармацевтического производства. В его основе – уникальное сырье, от качества переработки которого зависит очень многое. Во-первых, конечно, безопасность пациентов, во-вторых – объемы получаемых из нее препаратов, в-третьих – уникальность их назначения и применения.
«Всемирная организация здравоохранения говорит о том, что такие жизненноважные препараты, как иммуноглобулины не являются взаимозаменяемыми. Особенность заключается в специфике их производства, в том числе сырье – плазме крови человека. Препарат одного производителя может иметь терапевтический эффект, отличающийся от препарата другого производителя, — говорит Батырхан Куатов. – Это может влиять не только на эффективность лечения, но и на его переносимость отдельными группами пациентов, например, имеющими сопутствующие заболевания, такие как сахарный диабет, заболевания почек, сердечно-сосудистые заболевания».
Другими крайне востребованными препаратами, получаемыми из плазмы крови человека, являются факторы свертываемости крови, необходимые для лечения гемофилии и болезни Виллебрандра – наследственные заболевания, характеризующиеся нарушением свертывания крови, обусловленным дефицитом определенных факторов крови и проявляющиеся частыми, длительными кровотечениями. Сегодня, помимо плазматических препаратов, пациентам с гемофилией становятся всё более доступны и рекомбинантные лекарственные препараты.
«Сейчас, когда появилось и появляется все больше вариантов лечения пациентов с гемофилией, на первый план выходит важность определения той группы, для которой та или иная терапевтическая опция будет наиболее оптимальной. В условиях ограниченности бюджета перед медицинским сообществом стоит задача ее тщательного выявления, чтобы, с одной стороны, врачи в регионах имели четкие алгоритмы назначения препаратов, а Министерство здравоохранения понимало причины того или иного распределения лекарственных средств», – поясняет г-н Куатов.
Таким образом, по его мнению, некоторые элементы пациентооринтированного подхода можно реализовать уже сейчас. Например, расширяя опции лечения пациентов, с обязательным четким определением групп, что отражено в клинических рекомендациях и на основании регистров пациентов. Далее назначение терапии и оценка ее эффективности могут строиться на данных реальной клинической практики, как это происходит во многих странах.
«Дальнейшее развитие персонализированного подхода мы видим в расширении доступности генной терапии, позволяющей “чинить поломки” в генах пациентов и может изменить жизнь людей, живущих с этим заболеванием, например, для гемофилии В, которая обладает потенциалом излечивания. Цель — одна инфузия, которая могла бы обеспечить годы независимости от гемофилии В, — говорит Батырхан Куатов. — Но при этом мы понимаем, что для того, чтобы подобные инновации стали доступны для российских пациентов, необходимы новые подходы оценки технологий здравоохранения».
Работа над развитием системы оценки технологии здравоохранения сегодня активно ведется. Как на мероприятии также рассказала Нурия Мусина, начальник отдела развития внешних коммуникаций ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» МЗ РФ, сегодня Центром проводятся исследования качества жизни пациентов с различными патологиями, и ключевым параметром в них будет именно данные от самих пациентов. Это особо важно при орфанных заболеваниях, многие из которых всё ещё изучаются. Россия перенимает мировой опыт вовлечения пациентского сообщества в процесс оценки технологии здравоохранения и рассматривает возможности применения его в России.
По словам же Елены Максимкиной, руководителя ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» МЗ РФ, чтобы максимально сосредоточиться на нуждах пациентов, нужно совершенствовать законодательство, чтобы Центр мог получить препараты в нужное время, по нужной цене. Она также отметила важность планирования, оптимизации процессов, чтобы сократить время доставки лекарственных средств тем, кто в них нуждается. Решение же о том, какие именно препараты должны получать пациенты в рамках программ государственных гарантий, должно оставаться за врачебным сообществом, будучи закрепленным в клинических рекомендациях и стандартах лечения.