«Сервье» и Precision BioSciences расширяют сотрудничество в области разработки CAR-T-терапии

Компании планируют внедрить четыре новые программы, направленные на лечение опухолей системы крови и солидных опухолей

  ДАРЕМ (Северная Каролина) и ПАРИЖ (Франция) – Precision BioSciences,  биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке методов аллогенной CAR-T-терапии и коррекции генов in vivo с помощью платформы редактирования генома ARCUS, и «Сервье», независимая международная фармацевтическая компания, объявили о добавлении в свое лицензионное соглашение о разработках в области терапии CAR-T-клетками двух мишеней для терапии гематологических опухолей, помимо CD19, а также двух мишеней для терапии солидных опухолей.

«Определение новых терапевтических мишеней основано на плодотворном долгосрочном сотрудничестве между Precision и «Сервье», которое делает возможным разработку PBCAR0191 — нашего ведущего экспериментального препарата на основе аллогенных CAR-T-клеток, направленного на CD19, — заявил Мэтт Кейн (Matt Kane), генеральный директор и соучредитель компании Precision BioSciences. — Мы рады расширить сотрудничество с компанией «Сервье» и применить нашу технологию одноэтапной клеточной инженерии, а также стратегию производства и разработки уникальных аллогенных CAR-T-клеток для потенциального расширения показаний CAR-T-клеточной терапии, то есть ее применения для лечения не только опухолей крови, но и солидных опухолей».

В соответствии с условиями соглашения между компаниями «Сервье» и Precision, компания «Сервье» выбрала две мишени среди опухолей системы крови и две мишени среди солидных опухолей в дополнение к уже существующим в портфеле разрабатываемых препаратов на основе аллогенных CAR-T-клеток компании Precision. Компания Precision намерена использовать платформу редактирования генома ARCUS и собственную экспертизу в области разработок и производства CAR-T-клеток для ранних стадий исследований и разработок, включая все процедуры от получения разрешения на проведение клинических исследований до производства исходного материала для клинических исследований II фазы. Компания «Сервье» обладает правами на поздние этапы разработки и вывод лекарственного препарата на рынок, а компания Precision — на участие в разработке и выводе на рынок любых зарегистрированных препаратов, полученных в результате сотрудничества, в соотношении 50:50 от опциона на совместные разработки и продвижение в США. В связи с определением новых мишеней компания Precision ожидает получения промежуточных выплат в 2020 и 2021 гг. Компания Precision также имеет право на вознаграждение по опциону, выплаты за клинические исследования, нормативное регулирование и продажи в дополнение к отчислениям с продаж продукции.

«Целью сотрудничества для компании «Сервье» является забота о пациентах. Мы рады расширить наше сотрудничество с компанией Precision BioSciences, как часть нашей деятельности в области онкологии, за счет добавления четырех дополнительных мишеней, помимо CD19, — заявил Патрик Терасс (Patrick Therasse), заместитель директора по международным исследованиям и разработкам в области онкологии компании «Сервье». — Мы с нетерпением ждем, когда сможем использовать платформу редактирования генома ARCUS в работе с новыми мишенями для разработки инновационных видов лечения аллогенными CAR-T-клетками, которые предназначены для пациентов со злокачественными солидными опухолями и опухолями системы крови».

О PBCAR0191

PBCAR0191 представляет собой экспериментальный клеточный препарат на основе аллогенного химерного рецептора антигена (CAR-T) против CD19, изучаемый в рамках многоцентрового нерандомизированного открытого исследования в параллельных группах с повышением дозы и периодом терапии в максимальной переносимой дозе в расширенной популяции  фазы I/IIа для лечения пациентов с рецидивирующей или рефрактерной (Р/Р) неходжкинской лимфомой (НХЛ) или Р/Р острым лимфобластным лейкозом из предшественников B-лимфоцитов (B-клеточный ОЛЛ). Когорта НХЛ включает в себя пациентов с лимфомой из клеток мантийной зоны (ЛКМЗ), агрессивного подтипа НХЛ, для лечения которого PBCAR0191 получил статус орфанного препарата и статус ускоренного рассмотрения в Управлении по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA). Дополнительная информация об исследовании доступна по адресу: www.clinicaltrials.gov, идентификационный номер исследования NCT03666000.

О платформе, использующей аллогенные CAR-T-клетки, от компании Precision

Компания Precision занимается продвижением портфеля разрабатываемых препаратов, оптимизирующих клеточный фенотип, на основе аллогенных CAR-T-клеток, эффективно применяя собственный полномасштабный производственный процесс. Платформа разработана для максимального увеличения количества пациентов, которые могут получить потенциальную пользу от CAR-T-клеточной терапии. Компания Precision тщательно отбирает Т-клетки высокого качества, полученные от здоровых доноров в качестве исходного материала, затем использует свою уникальную технологию редактирования генома ARCUS для модификации клеток посредством одноэтапного процесса клеточной инженерии. При внедрении гена CAR в Т-клеточный рецептор (ТКР) в рамках технологического процесса происходит встраивание гена CAR и нокаут ТКР, что позволяет создать однородный продукт, который быстро и надежно производится и позволяет избежать реакции «трансплантат против хозяина». Компания Precision совершенствует свои экспериментальные препараты на основе CAR-T-клеток, способствующие размножению иммунных клеток в организме, путем поддержания большой доли наивных CAR-T-клеток и CAR-T-клеток центральной памяти в ходе производственного процесса и в готовом препарате.

О компании Precision BioSciences, Inc.

Биотехнологическая компания Precision BioSciences, Inc., специализирующаяся на клинической стадии разработки, стремится к улучшению качества жизни (DTIL) благодаря своей собственной инновационной платформе для редактирования генома ARCUS. ARCUS представляет собой высокоспецифичную и универсальную платформу для редактирования генома, разработанную для обеспечения безопасности, нацеленности и контроля лечения. Портфель новых и разрабатываемых препаратов компании состоит из ряда готовых экспериментальных иммунных препаратов на основе CAR-T-клеток и нескольких экспериментальных препаратов для генной коррекции in vivo для потенциального лечения генетических и инфекционных заболеваний, для которых пока не существует надлежащего лечения.

Заявления о перспективах (прогнозах) развития

Настоящий пресс-релиз содержит заявления о перспективах развития по смыслу Закона о реформе судопроизводства по частным ценным бумагам 1995 года. Все заявления, содержащиеся в настоящем пресс-релизе, которые не имеют отношения к историческим фактам, должны рассматриваться как заявления прогнозного характера, включая, помимо прочего, заявления относительно ожиданий компании по промежуточным платежам, связанных с дополнительными целевыми показателями, определенными в соответствии с ее соглашением с Servier, целевыми показателями компании для клинических исследований PBCAR0191 и результатами терапии CAR-T, включая, помимо прочего, потенциальное лечение гематологических опухолей и солидных опухолей. В некоторых случаях вы можете определить прогнозные утверждения с помощью таких терминов, как «задача», «предвидеть», «верить», «мог бы», «ожидать», «должен», «планировать», «намереваться», «оценивать», «ожидаемый показатель», «миссия», «цель», «может», «будет», «должен», «мог бы», «ожидаемый показатель», «потенциал», «проект», «прогнозировать», «намереваться», «потенциал» или их отрицательные значения, а также аналогичных слов и выражений.

Заявления о перспективах развития основаны на текущих ожиданиях, убеждениях и предположениях руководства компании, а также на информации, доступной нам в настоящее время. Такие заявления подвержены ряду известных и неизвестных рисков, неопределенностей и допущений, а фактические результаты могут существенно отличаться от выраженных или подразумеваемых в прогнозных заявлениях из-за различных важных факторов, включая, но не ограничиваясь: нашу способность выходить на прибыльную деятельность; нашу способность обеспечить достаточное финансирование и требования по нашим текущим долговым инструментам и последствия ограничений по ним; риски, связанные с привлечением дополнительного капитала; наши операционные расходы и нашу способность предсказать, какими будут эти расходы; нашу ограниченную операционную историю; успех наших программ и продуктов, на которые мы тратим наши ресурсы; наша ограниченная способность или неспособность оценить безопасность и эффективность наших продуктов; наша зависимость от технологии ARCUS; инициирование, стоимость, сроки, прогресс, достижение основных этапов и результатов научных исследований и разработок, доклинических и клинических исследований; общественное восприятие технологии редактирования генома и ее применения; конкуренция в области редактирования генома, биофармацевтики, биотехнологии и сельскохозяйственной биотехнологии; наша способность и способность наших сотрудников идентифицировать, разрабатывать и коммерциализировать приоритетные продукты; ожидающие рассмотрения и потенциальные судебные иски и штрафы в отношении нас или наших сотрудников, связанные с нашей технологией и нашими продуктами; нормативное регулирование США и иных зарубежных стран, применимое к разработке наших продуктов; наша способность или способность наших сотрудников получить и сохранить одобрение компетентных органов в отношении наших продуктов, а также любые связанные с этим ограничения; наша способность или способность наших сотрудников выдвигать продукты для проведения клинических исследований, успешно прогнозировать внедрять и завершать их; потенциальные производственные проблемы, связанные с разработкой или коммерциализацией любого из наших продуктов; наша способность получать адекватный запас Т-клеток от квалифицированных доноров; наша способность достигать ожидаемой операционной эффективности на нашем производственном объекте; задержки или трудности при включении пациентов; изменения в промежуточных » топовых” и исходных данных, которые мы объявляем или публикуем; если наши приоритетные продукты не работают должным образом или вызывают нежелательные побочные эффекты; риски, связанные с применимыми нормами в сфере здравоохранения, защиты данных, конфиденциальности и безопасности и наше соответствием им; скорость и степень принятия рынком любого из наших продуктов; успех наших существующих соглашений о сотрудничестве и наша способность заключать новые соглашения о сотрудничестве; наши текущие и будущие отношения с третьими лицами, включая поставщиков и производителей, и доверие к ним; наша способность получать и сохранять защиту интеллектуальной собственности для нашей технологии и любого из продуктов; потенциальные судебные разбирательства, связанные с нарушением или незаконным использованием прав интеллектуальной деятельности; наша способность эффективно управлять ростом нашей деятельности; наша способность привлекать, удерживать и мотивировать ключевых руководителей и персонал; рыночные и экономические условия; последствия системных сбоев и нарушений безопасности; последствия стихийных бедствий и техногенных катастроф, чрезвычайных ситуаций в области общественного здравоохранения и других стихийных катастрофических событий последствия вспышки COVID-19 или любой пандемии, эпидемии или вспышки инфекционного заболевания; расходы на страхование и подверженность незастрахованным обязательствам; последствия налогового регулирования; риски, связанные с владением нашими обыкновенными акциями и другими важными факторами, обсуждаются под заголовком “факторы риска” в нашем ежеквартальном отчете по форме 10-Q за ежеквартальный период, закончившийся 30 июня 2020 года, поскольку любые такие факторы могут время от времени обновляться в других наших заявках в SEC, которые доступны на веб-сайте SEC по адресу www.sec.gov, а также страница инвесторов и СМИ нашего веб-сайта по адресу investor.precisionbiosciences.com.

Все заявления о перспективах развития относятся только к дате настоящего пресс-релиза, и, за исключением случаев, предусмотренных применимым законодательством, мы не планируем публично обновлять или пересматривать любые прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем документе, в том числе в результате получения какой-либо новой информации, будущих событий, изменившихся обстоятельств или иным образом.